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上海交通大学医学院附属瑞金病院奏凯执行长效补体C5扼制剂，为MG患者带来生活新但愿。

连年来，跟着精确医学的抑遏碎裂，补体靶向诊治已成为神经免疫关联疏远病的伏击诊治药物。尤其关于全身型重症肌无力（gMG）患者而言，诊治妙技的每一次迭代，皆意味着生活质地的重塑。

近日，充分推崇多学科轮廓诊疗上风，神经内科、疏远病诊疗中心在临床执行中取得伏击碎裂，奏凯将长效补体C5扼制剂（瑞利珠单抗）应用于全身型重症肌无力的诊治，为患者改善症状、回反往日使命生活提供重大转机。

一例反复波动的gMG患者：长效C5补体扼制剂的临床执行

窘境：当传总揽疗碰到窘境

患者李先生确诊抗AChR抗体阳性的gMG已2年多余。尽管病程弥散时长并不算长，但他的诊治资格却终点坎坷。肺通气功能查抄教导最大分钟通气量裁减，呼吸肌已受累。两年来，他先后摄取了糖皮质激素、溴吡斯的明、静注等多种决议，但是激素减量长期费事，肌无力症状反复波动，重症肌无力日常生活行径才能（MG-ADL）评分捏续处于中重度区间。

在启用补体C5扼制剂依库珠单抗后，病情快速得到戒指，跟着症状逐步稳固，保管期每两周一次的固定静脉输注经久困扰着他的日常生活节拍，使其难以进一步回反往日使命与家庭生活。

破局：以长效诡计恢复临床痛点

转机出目下上海交通大学医学院附属瑞金病院神经内科团队将瑞利珠单抗决议纳入考量。

行为群众首个长效补体C5扼制剂，瑞利珠单抗是依库珠单抗的长效升级版块。一方面，重链CDR区序列蜕变的2个氨基酸能使其与C5解离才能较依库珠单抗增多36倍，更多地开释C5，从而再生出更多的游离抗体，不被溶酶体降解；另一方面，FcRn蚁合区蜕变2个氨基酸，让瑞利珠单抗与FcRn亲和力较依库珠单抗增多10倍，增强了FcRn介导的抗体再轮回，使其复返外周再次轮回期骗，与新C5分子蚁合 [1-2] 。这一诡计使半衰期延伸约4倍，完成调换期给药后过问保管期，仅需每8周静脉输注一次，年输注频次较传统决议大幅裁减 [3] 。

图 瑞利珠单抗的 药盒包装 与 药物结构

何璐大夫蚁合患者具体情况，为其制定了调换期输注谋略与随访安排，并对激素减量战略的调整给以重心顺心。在陈晟主任指导下，团队已针对此类复杂患者的安稳调理变成了系统的临床旅途和吩咐战略。

疗效：MG-ADL评分下落

患者完成负荷剂量给药后，肌无力症状逐步改善，患者自发上睑下垂及复视较前显着松开，肢体疲劳感显耀好转。何璐大夫评估了患者：MG-ADL评分由基线8分降至3分，呼吸功能稳固。诊治期间未见显着不良响应。目下，激素已稳步减量至更低保管水平，患者正在逐步回反往日生活节拍。

图 上海交通大学医学院附属瑞金病院陈晟西席团队评估患者

MG的诊治目的为达到最小症状抒发（MSE），即MG-ADL评分为0分或1分，同期诊治关联不良响应（CTCAE）≤1级或泼尼松剂量为5~10mg/d [4] 。瑞利珠单抗的海外、多中心、飞快对照Ⅲ期临床参谋败露：瑞利珠单抗诊治26周后MG-ADL评分改善显耀高于安危剂组（P<0.001） [5] 。敞开标签参谋中期分析败露，随访至60周，患者MG-ADL、肌力和生活质地评分捏续获益，部分患者结束激素减量大致停用，经久用药的耐受性精良 [6] 。

后援：疏远病精确诊疗的瑞金执行

瑞利珠单抗在2022年4月获好意思国食物药品监督科罚局（FDA）批准，用于诊治成东说念主AchR抗体阳性的gMG，亚搏体育2025年在中国获批gMG得当症，本次临床执行是我国瑞利珠单抗用于gMG临床诊治的首张处方。本次前沿决议的奏凯落地，得到了上海交通大学医学院附属瑞金病院疏远病多学科诊疗中心的有劲因循，使翻新诊治从“可望”真的走向了“可及”。

买通药物可及的“临了一公里”，让翻新药物真的转机为患者获益，离不开上海交通大学医学院附属瑞金病院神经内科神经免疫团队多年的临床与科研积聚。神经免疫亚专科在陈晟主任领导下，专注于重症肌无力、、视神经脊髓炎谱系疾病等疏远病的精确诊疗，搭建了从早筛、急性期危象救治到慢病全程科罚的齐备体系。

陈晟西席指出：“临床上像李先生这么诊治后症状仍有反复、需要经久诊治，反复入院导致生活质地下落的患者并不罕有。瑞利珠单抗通过延伸给药隔绝，为抗AChR抗体阳性gMG患者提供了兼顾疗效与生活节拍的诊治选项。团队后续将赓续积聚真实寰宇数据，不雅察其在真实寰宇的经久疗效与安全性，让符合的患者从中获益。”

小结

上海交通大学医学院附属瑞金病院神经内科助力gMG患者重塑生活信心，与疏远病诊疗中心联袂同业。瑞利珠单抗的临床应用，秀美着上海交通大学医学院附属瑞金病院在疏远病补体靶向翻新药诊治限度迈出了坚实的一步。

翻新药诊治决议的奏凯落地，展现了中国gMG翻新药物与海外接轨，使得gMG患者得以结束更高的诊治目的，况兼充分体现了上海交通大学医学院附属瑞金病院多学科轮廓诊疗的深矫健力。改日，上海交通大学医学院附属瑞金病院将赓续积聚真实寰宇数据，抑遏优化疏远病诊疗旅途，让前沿科技真的转机为患者的生活获益，真的结束“病有所医、药有所保、生活有质地”。

科室先容：

上海交通大学医学院附属瑞金病院神经内科

上海交通大学医学院附属瑞金病院神经内科神经免疫、疑难疾病亚专科主要从事各类神经系统自己免疫性疾病（自己免疫性脑炎、多发性硬化、视神经脊髓炎、重症肌无力等）、肌肉及周围神经疾病，以及各类疑难、罕有神经系统疾病的诊断和诊治。带头东说念主陈晟西席是上海交通大学医学院附属瑞金病院神经内科副主任，主任医师，博士生导师，东方学者特聘西席，上海后生拔尖东说念主才，上海朝阳学者，上海医苑了得后生医学东说念主才。担任中华医学会精神病学分会神经免疫学组委员、中国医师协会神经内科医师分会神经免疫疾病专委会委员，中国卒中学会免疫分会神经免疫学组委员，中国医师协会神经设立专委会神经免疫学组副组长，中国医药赞成学会神经免疫委员会副主任委员，中国疏远病定约自己免疫性脑炎专委会常委，中国了得后生神经内科医师。团队曾诊断包括抗IgLON5抗体脑炎、抗SEZ6L2抗体脑炎等一系列神经科疑难杂症，在可视化髓鞘示踪、脑炎症示踪等先进诊断期间方面处于国内起先。团队承担国度级科研名堂12项，省部级名堂20余项，在Lancet Neurology， Immunity，JAMA Neurology，Eclinicalmedicine，Radiology， Nature structural molecular biology，Brain，Annals of Neurology， Journal of Neuroinflammation， Autophagy，Neurology，Molecular Neurodegeneration等杂志发表论著、指摘90余篇。影响因子特出700，援用次数特出5100，得回专利5项。参加编写各类专著30部。得回上海科技跳跃三等奖、中华医学科技二等奖、上海医学科技二等奖、中原医学科技三等奖等多项奖项。

➤ 上海交通大学医学院附属瑞金病院疏远病诊疗中心

上海交通大学医学院附属瑞金病院疏远病诊疗中心成立于2023年9月，由肾脏内科、神经内科、风湿免疫科、皮肤科、呼吸与危重症医学科、内分泌代谢学科、儿内科、血液科、进修科等中枢科室的大师团队构成。中心奋力于疏远病的诊断、诊治和参谋，开设门诊疏远病多学科诊疗（MDT）行状，建立入院患者疏远病诊断经过，确保患者得到全面、精确的诊疗。

参考文件：

[1] Vu T， Wiendl H， Katsuno M， Reddel SW， Howard JF Jr. Ravulizumab in Myasthenia Gravis: A Review of the Current Evidence. Neuropsychiatr Dis Treat. 2023;19:2639-2655. Published 2023 Dec 1.

[2] Ariceta G， Dixon BP， Kim SH， et al. The long-acting C5 inhibitor， ravulizumab， is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2021;100(1):225-237. (supplemental material).

[3] Rondeau E， Scully M， Ariceta G， et al. The long-acting C5 inhibitor， ravulizumab， is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2020;97:1287-1296.

[4] Vu T， Meisel A， Mantegazza R， et al. Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEJM Evid. 2022;1(5):EVIDoa2100066.

[5] 中华医学会精神病学分会神经免疫学组. 中国重症肌无力诊断和诊治指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志，2025，58(07)：721-741.

[6] Vu， T.H.， et al. and the CHAMPION MG Study Group (2025)， Long-Term Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adults With Anti-Acetylcholine Receptor Antibody-Positive Generalized Myasthenia Gravis: Final Results From the Phase 3 CHAMPION MG Open-Label Extension. Eur J Neurol， 32: e70158.

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